研發(fā)創(chuàng)新
R&D INNOVATION
創(chuàng)新藥技術(shù)平臺聚焦前沿
公司致力于打造成為領(lǐng)先的創(chuàng)新驅(qū)動型生物醫(yī)藥平臺，旗下巨石生物是一家以卓越的自主研發(fā)能力為核心驅(qū)動力的創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)，
擁有全面的研發(fā)和商業(yè)化能力，專注于抗體類藥物、抗體偶聯(lián)藥物（ADC）以及mRNA 疫苗等生物制藥前沿領(lǐng)域。組建了具備豐富經(jīng)驗且富有創(chuàng)造性的研發(fā)團隊。
3大治療領(lǐng)域
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重大傳染疾病
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惡性腫瘤
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自身免疫疾病
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- 23 項
- 研究成果
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- 8 項
- 國內(nèi)專利技術(shù)
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- 20 項
- 國外專利技術(shù)
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- 3 個
- 治療領(lǐng)域
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- 5 個
- 技術(shù)平臺
5大技術(shù)平臺
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mRNA
mRNA藥物開發(fā)平臺采用先進的技術(shù)，使加帽共轉(zhuǎn)錄生產(chǎn)mRNA通過一步純化即可高效快速的獲得mRNA原液，工藝簡單，生產(chǎn)周期短，易放大。產(chǎn)品模塊化設(shè)計，技術(shù)平臺拓展性強，可迅速開發(fā)多種mRNA產(chǎn)品；引入修飾堿基，免疫原性低，安全性好；具有自主知識產(chǎn)權(quán)的脂質(zhì)體平臺技術(shù)及商業(yè)化生產(chǎn)經(jīng)驗。平臺開發(fā)的新冠疫苗（度恩泰）是我國首個獲批的mRNA疫苗。
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抗體工程改造
基于CADD的抗體工程改造平臺，通過抗體工程改造抗體的親和力、效應(yīng)功能、血漿半衰期、免疫原性、特異性和穩(wěn)定性等方面，可改善抗體的藥效、安全性和藥代動力學(xué)等性質(zhì)。
利用Discovery Studio等計算機輔助模擬技術(shù)搭建的抗體工程改造平臺，旨在開發(fā)pH依賴型抗體、Probody等，以期獲得更加安全有效的抗體、ADC藥物。
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噬菌體和酵母展示
展示平臺以噬菌體和酵母展示技術(shù)為核心，兩個技術(shù)相輔相成，互相補充。噬菌體展示技術(shù)庫容量大，篩選簡便，抗體發(fā)現(xiàn)周期更短。酵母展示技術(shù)借助真核表達系統(tǒng)，保證了抗體等真核蛋白的正確表達，通過分選型細胞流式儀，檢測和篩選同步進行，更容易做到優(yōu)中取優(yōu)。目前已經(jīng)通過該展示平臺完成了抗體親和力成熟的多個項目，構(gòu)建了篩選腫瘤組織激活型抗體的自封閉篩選系統(tǒng)。
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酶法定點修飾
巨石生物具有先進的生物大分子定點修飾技術(shù)平臺，掌握了酶法PEG定點修飾技術(shù)、位點特異性抗體藥物偶聯(lián)（ADC）技術(shù)、雙特異性抗體制備技術(shù)等。
全球創(chuàng)建并首次使用基因工程技術(shù)對轉(zhuǎn)谷氨酰胺酶進行改造，無需對抗體進一步改造，即實現(xiàn)定點偶聯(lián)，并增加其對反應(yīng)位點的選擇性、反應(yīng)活性，打破了國際上該技術(shù)的壟斷，填補了我國該領(lǐng)域的技術(shù)空白，擁有全球獨家專利。
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納米遞送
納米遞送技術(shù)平臺：深入研究了LNP的微觀結(jié)構(gòu)及形成機制，發(fā)明了具有自主知識產(chǎn)權(quán)的制備工藝和檢測技術(shù)，解決了LNP產(chǎn)品常見的空載率高、熱力學(xué)不穩(wěn)定、儲存條件苛刻等問題?；谄脚_開發(fā)的產(chǎn)品粒徑非常均一、穩(wěn)定性好、mRNA包封率高，更容易被免疫系統(tǒng)攝取，能更有效的轉(zhuǎn)染和表達。
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創(chuàng)新藥部分在研管線
| 藥物名稱 | 時間 | 適應(yīng)癥 | 產(chǎn)品介紹 |
| 烏司奴單抗注射液 | 2024年11月上市申請獲得受理 | 成人和兒童斑塊狀銀屑病 | 烏司奴單抗注射液是一種全人源 IgG1κ單克隆抗體，為IL-12/IL-23 p40抑制劑，烏司奴單抗與 IL-12 和 IL-23 的 p40 蛋白亞單位以高親和力特異性結(jié)合，阻斷 IL-12 和 IL-23 與細胞表面受體 IL-12Rβ1 的相互作用，從而抑制IL-12 和 IL-23 介導(dǎo)的信號傳導(dǎo)和細胞因子的級聯(lián)反應(yīng)，進而抑制角質(zhì)細胞的增生，發(fā)揮治療銀屑病藥效作用。該產(chǎn)品按照治療用生物制品3.3 類申報，適應(yīng)癥為成人和兒童斑塊狀銀屑病。本次申請主要是基于一項關(guān)鍵III期臨床試驗，入組患者為對任一系統(tǒng)性治療（包括環(huán)孢素、甲氨喋呤（MTX）、PUVA（補骨脂素和紫外線 A）、阿維A 膠囊）不應(yīng)答、有禁忌或無法耐受的中度至重度斑塊狀銀屑病成人患者。臨床試驗結(jié)果顯示烏司奴單抗注射液與原研藥喜達諾?于治療中度至重度斑塊型銀屑病受試者的有效性高度一致，且安全性良好。烏司奴單抗注射液治療銀屑病療效好，穩(wěn)定期給藥間隔為每 12 周給藥一次，具有顯著的臨床應(yīng)用優(yōu)勢。 |
| 藥物名稱 | 時間 | 適應(yīng)癥 | 產(chǎn)品介紹 |
| SYS6010 | 2024年12月被藥審中心納入突破性治療品種名單 | 單藥用于經(jīng)EGFR-TKI和含鉑化療治療失敗的EGFR 突變陽性晚期非小細胞肺癌（NSCLC） | 肺癌是中國和全球發(fā)病率和死亡率最高的惡性腫瘤，嚴重威脅人類健康。多數(shù)肺癌患者確診時已分期較晚，其中，Ⅲ期患者的5 年生存率約20%，Ⅳ期患者的 5 年生存率低于 5%，中位生存期為7 個月。 亞裔和中國 NSCLC 患者的 EGFR 基因突變陽性率為40-50%。EGFR突變陽性晚期 NSCLC 靶向治療的療效與分子分型關(guān)系已在臨床實踐中得到充分證實，EGFR-TKI 目前已成為 EGFR 突變陽性晚期NSCLC 的一線標準治療，TKI 治療失敗后標準治療為含鉑雙藥化療±貝伐珠單抗。但經(jīng)EGFR-TKI 及化療治療失敗的 EGFR 突變陽性 NSCLC 患者，整體預(yù)后較差，該人群仍存在未被滿足的臨床需求。 目前該產(chǎn)品在多種實體瘤的開發(fā)正在進行中，現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)證實該產(chǎn)品單藥在該適應(yīng)癥中的療效顯著優(yōu)于標準治療。該產(chǎn)品獲突破性治療認定，將有助于進一步促進與監(jiān)管機構(gòu)的溝通，加快開發(fā)進度。 |
| 在研藥物 | 種類 | 靶點 | 適應(yīng)癥 | 階段 |
| 烏司奴單抗注射液 | 單抗 | IL-12/IL-23p40 | 中重度斑塊銀屑病 | 已遞交上市申請 |
| 恩朗蘇拜單抗 （SG001） |
單抗 | PD-1 | 1L 復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌 | 關(guān)鍵臨床試驗 |
| 重組人源化抗 HER2 單抗- MMAE 偶聯(lián)藥物注射液（DP303c） | ADC | HER2 受體 | 乳腺癌 | 關(guān)鍵臨床試驗 |
| 帕妥珠單抗注射液 | 單抗 | HER2 | 乳腺癌 | 關(guān)鍵臨床試驗 |
| SYS6010 | ADC | EGFR | 晚期實體瘤 | 關(guān)鍵臨床試驗 |
| 司庫奇尤單抗注射液 | 單抗 | IL-17 單克隆抗體 | 中重度斑塊銀屑病 | 關(guān)鍵臨床試驗 |
| SYSA1801 注射液 | ADC | CLDN18.2 | ClDN18.2 陽性 HER2 陰性的胃腺癌 | 關(guān)鍵臨床試驗 |
| SYS6002 | ADC | Nectin-4 | 尿路上皮癌、晚期實體瘤 | I/II 期 |
| SYS6011 注射液 | 單抗 | / | 晚期實體瘤 | I 期 |
| SYS6005 | ADC | ROR1 | 晚期腫瘤 | I 期 |
| SYS6043 | ADC | / | 晚期實體瘤 | I 期 |
| SYS6023 | ADC | / | 晚期實體瘤 | I 期 |
| SYS6016 注射液 | mRNA 疫苗 | RSV 疫苗 | 預(yù)防由 RSV 感染引起的下呼吸道疾病 | I 期 |
| SYS6026 注射液 | mRNA 疫苗 | HPV 疫苗 | 人乳頭瘤病毒（HPV）16/18型相關(guān)高級別鱗狀上皮內(nèi)病變（HSIL） | I 期 |
| SYS6017 | mRNA 疫苗 | VZV 疫苗 | 預(yù)防帶狀皰疹 | I 期 |
| SYS6040 | ADC | DLL3 | 包括但不限于小細胞肺癌和神經(jīng)內(nèi)分泌癌 | I 期 |
| SYS6041 | ADC | FRα | 晚期實體瘤 | I 期 |
| SYS6045 | ADC | HER2 | HER2 陽性、表達或突變的晚期實 體瘤 | I 期 |
| 在研藥物 | 臨床數(shù)據(jù)發(fā)表 |
| DP303c 注射液 （重組人源化抗 HER2 單抗－MMAE 偶聯(lián)藥物注射液） |
2024 年 8 月，DP303c 治療 HER2 表達的晚期實體瘤的 I 期臨床研究結(jié)果發(fā)表在國際期刊 npj Precision Oncology （IF 7.9）。研究結(jié)果顯示，DP303c 在HER2 表達的晚期實體瘤，尤其是 HER2 表達的乳腺癌中展現(xiàn)出良好的療效。 |
| 注射用 SYS6002 （抗人 Nectin-4 單克隆抗體偶聯(lián)藥物） |
2024 年 1 月，用于治療晚期實體瘤的 I 期臨床研究成果在2024 年ASCO-GU大會上展示（編號：B622）。初步結(jié)果顯示 SYS6002 在宮頸癌和尿路上皮癌等晚期實體瘤中體現(xiàn)了明確的療效信號，且耐受性良好。 2024 年 5 月，用于治療晚期實體瘤的 I 期臨床研究成果在2024 年ASCO大會上，以壁報的形式發(fā)表（編號：3151）。初步結(jié)果顯示 SYS6002 在晚期實體瘤患者中出現(xiàn)了明確的療效信號，且耐受性良好。 |
| SG001 （恩朗蘇拜單抗注射液） |
2024 年 5 月，SG001 單藥用于復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌的 Ib 期臨床研究結(jié)果發(fā)表于國際期刊 Cancer Communications（IF 20.1）。研究結(jié)果顯示 SG001 單藥展現(xiàn)出良好的療效，且安全性可控，在復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌未來的聯(lián)合治療中具有巨大的潛力。 2024 年 5 月和 10 月，SG001 單藥用于復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌的II 期臨床研究結(jié)果分別發(fā)表 于 2024 年 ASCO 年 會 （ 以 壁 報 的 形 式 發(fā) 表 （ 編 號：5526 ））和國際期刊Gynecologic Oncology（IF 4.5）。研究結(jié)果顯示，SG001 單藥在PD-L1 陽性的復(fù)發(fā)性/轉(zhuǎn)移性宮頸癌患者中顯示出持久的抗腫瘤活性和可接受的安全性。 2024 年 11 月，SG001 聯(lián)合鉑基礎(chǔ)化療聯(lián)合或不聯(lián)合貝伐珠單抗用于復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌的 III 期安全性導(dǎo)入期結(jié)果被 2025 年美國婦科腫瘤學(xué)會年會（SGO）以poster tourpresentation 的形式接收。 |
| 烏司奴單抗注射液 （SYSA1902） |
2024 年 11 月，烏司奴單抗注射液在治療中重度斑塊狀銀屑病患者的III 期試驗結(jié)果在2025 年美國皮膚病協(xié)會年會（AAD）上以電子壁報形式接收。 烏司奴單抗注射液在中重度斑塊狀銀屑病 III 期臨床試驗結(jié)果在J Am Acad Dermatol 發(fā)表。 |
| 注射用奧馬珠單抗 | 注射用奧馬珠單抗在蕁麻疹Ⅲ期臨床試驗結(jié)果在中國醫(yī)學(xué)雜志發(fā)表 |
| SYS6010 | SYS6010 在晚期實體瘤 I 期臨床試驗結(jié)果在美國癌癥研究協(xié)會(AACR)-口頭報告 SYS6010 聯(lián)合 SYH2051 在胃腸道腫瘤 IIT 臨床試驗結(jié)果在美國臨床腫瘤學(xué)會年會(ASCO)-壁報發(fā)表。 |